①阿斯利康与Ionis联合开发的Wainua三期试验未达主要终点,股价一度跌9.5%; ②试验共纳入1432名患者,该药未显著降低心血管死亡及反复发生的心血管事件; ③Wainua原被视为阿斯利康拓展心脏病市场的重要增长点,约20亿美元销售前景蒙阴。
财联社7月9日讯 (实习编辑 叶可/ 编辑 齐灵) 英国制药企业阿斯利康股价周四一度下跌9.5%,成为英国富时100指数中今天跌幅最大的成分股。
引发市场抛售的,是该公司一款被寄予厚望的心脏病药物在关键三期试验中失利。阿斯利康表示,其与美国Ionis制药联合开发的Wainua未能达到试验主要目标。
此次CARDIO-TTRansform三期试验针对一种样变性心肌病(ATTR-CM,即转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病)。这种疾病会导致异常蛋白在心脏沉积,干扰心脏泵血功能,并可能引发心力衰竭。试验共纳入1432名患者,持续140周,结果显示,在标准治疗基础上加入Wainua,未能显著降低心血管死亡和反复发生的心血管临床事件。
进一步分析显示,试验开始时已有57%的患者接受转甲状腺素蛋白稳定剂治疗,Wainua未能在这部分患者中带来额外获益。对于未使用稳定剂、仅接受Wainua治疗的患者,该药虽显示出一定疗效,但仍未能使整体试验达到主要终点。
Wainua已在20多个国家获批,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病。该药2025年为阿斯利康带来2.12亿美元产品收入。此次试验原本被视为阿斯利康进入尚未充分满足需求的ATTR-CM市场、并在肿瘤药业务之外寻找新增量的关键一步。
部分分析师此前预计Wainua可能带来最多约20亿美元的销售机会。尽管此次试验失利,阿斯利康正计划通过推出至多20款新药,在2030年前将年收入提升至800亿美元。
Wainua属于基因沉默疗法。尽管未达到主要疗效终点,阿斯利康表示该药整体耐受性良好,安全性与此前研究结果一致,暂未发现新的安全风险。
杰富瑞分析师认为,此次失败未必会动摇阿斯利康2030年收入目标,但管理层此前对试验成功抱有较高信心,结果可能削弱市场对其研发能力的信任。杰富瑞还指出,ATTR-CM在全球可能影响约30万至50万人,相关治疗需求仍然较大。
阿斯利康生物制药研发执行副总裁Sharon Barr表示,尽管试验未达到主要目标,相关结果仍有助于增进业界对这一进行性、且通常具有致命性疾病治疗方法的科学认识。
