基因编辑疗法取得突破 Intellia Therapeutics股价大涨超50%
原创
2021-06-28 22:50 星期一
财联社 夏军雄

财联社(上海 编辑 夏军雄)讯,基因编辑公司Intellia Therapeutics (NTLA) 显然是周一美股市场最值得关注的个股之一,因为该公司刚刚取得了一项突破性医学成果。周一开盘后,Intellia Therapeutics大涨超50%,截至发稿,该公司股价涨39.78%。

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(来源:英为财情)

当地时间周六,Intellia Therapeutics与再生元宣布,两家公司合作的在研体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中取得了积极的中期数据。NTLA-2001是首个以CRISPR为基础的疗法,通过静脉注射来精确编辑人类靶组织中的基因,从而治疗遗传性疾病。NTLA-2001旨在灭活肝细胞中的TTR基因,以防止转甲状腺素蛋白(TTR)产生,TTR蛋白聚集在人体组织中,会引发致命的ATTR淀粉样变性并发症。

这次公布的数据覆盖了6名ATTRv-PN患者,以3人为一组,分别接受单剂0.1 mg/kg和0.3 mg/kg的NTLA-2001治疗,周期为28天。数据显示,接受单剂0.1 mg/kg治疗的患者在28天后TTR水平平均降低52%,而接受单剂0.3 mg/kg治疗的患者TTR平均降低87%,其中一例降低96%。相比之下,ATTRv-PN目前的标准疗法Onpattro为慢性治疗方法,通常可减少约80%的TTR,Onpattro由Alnylam开发。

Intellia Therapeutics总裁兼首席执行官John Leonard表示,这是有史以来第一次有临床数据表明,只需一次静脉注射CRISPR,人体内的目标细胞就可以被精准编辑,从而用于治疗遗传疾病。

RBC分析师Luca Issi表示,这一结果的重要性不可小觑,他将Intellia Therapeutics的目标股价上调为110美元。Issi还补充称,Onpattro的开发者Alnylam股价可能面临压力,但不会持续太久,因为Intellia Therapeutics的疗法距离真正应用还有很长的路要走。

值得一提的是,CRISPR基因编辑疗法的开拓者Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna获得了2020年诺贝尔化学奖,其中Doudna也是Intellia Therapeutics公司的联合创始人之一。

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