《科创板日报》（上海，记者 朱洁琰）讯，新药的研发和核准是一个时间长过程复杂的过程，大多数新药的成功都经历几上几下的历程。著名的乳腺癌药赫赛汀（Herceptin）经历了三上三下，几乎不再开发的境地。但今天，赫赛汀是最成功的乳腺癌药物。作为一个新药研发的公司，一个研发中新药在II/Ⅲ期失败的情况下，决定放弃和继续开发，是每一个制药公司所要面对的重要的问题。这个问题看似简单，但考验一个公司的再开发能力。

赛菲尼医药是一家成立不久的公司，他们要做的事是重新开发临床II/III期阶段被宣告失败的药物。问题是众多拥有强大研发团队和充沛资金的公司无法完成的任务，赛菲尼医药有“起死回生”的金刚钻吗？这个考验的是赛菲尼再开发的技术和商业能力。

采访从一个大话题开始谈起：人类基因组学。赛菲尼医药首席科学官顾之杰感慨，随着人类基因计划的完成，生命科学从一个定性型的学科正在转变成一个定量型的学科，其中一个重要的应用，就是如何在新药研发中使之成为转化医学的重要组成部分。

赛菲尼的技术平台RSQ，结合了基因组学、生物信息学、人工智能、大数据集成、生物标志物等领域的研究，专注在新药研发的临床Ⅱ期中改善和提高新药的有效性和降低药物的副作用，从而提高新药开发成功率。

利用RSQ技术平台 助力在研新药“起死回生”

根据美国食品药品监督管理局（FDA）的统计，每年全球有近150个在进入临床Ⅱ期以后失败、下线、停止开发的各种新药，产生极大的资源浪费。最近10年的数据显示，新药研发进入人体临床试验，其成功率一直徘徊在7%左右，进入临床Ⅲ期以后，成功率也只在25%以下。

而大量临床失败的案例成为了赛菲尼公司眼中的机会。赛菲尼瞄准的失败药物，原研方已不再投入，而赛菲尼通过自己的技术平台，找出该药物适用的特定人群，从而实现“起死回生”。

赛菲尼的研究提供了一个可实施的方案：基于RSQ技术平台，通过对研发中新药的靶点（如BAK/JAK,etc）、作用机制、代谢路径等关联性研究，对目标人群进行分类，从而精准定位研发中新药的受益或敏感人群，达到改善药物有效性、降低副作用、扩展适应症的目的。

顾之杰告诉《科创板日报》记者，临床Ⅰ期主要是测试药物的安全性，Ⅱ期是确定药物的剂量试验，Ⅲ期则是看药物的有效性。通常新药要有超过30%甚至50%的有效性，FDA才愿意批准这个药上市。

“假设这个新药在普通患者中，有效性为28%。但经过特定分型以后，通过科学方法，剔除掉一部分人群，在新的实验中，有效性会很不一样，可以实现在60%左右的人中大约有60%的有效性。”顾之杰说，赛菲尼做的事就是确定新药对哪些分型的人更有效。

至于怎么选择品种，顾之杰表示，“最重要的是两点，一是药物的作用机理非常清晰；二是赛菲尼的技术平台可以发挥长处，也就是我们能够救回来的。”

不过，顾之杰也坦言，赛菲尼的技术平台RSQ的缺点也很明显，“如果我们对药物的机理不了解的话，就会束手无策。但优势是，现在大多数药物的机理都比较清楚了。”

创新性商业模式：License-in/“VALUE ADDED”/License-out

谈及商业模式，顾之杰指出，赛菲尼摆脱了现有较普遍的License-in/License-out或以地域为主的商业模式，从自身技术专长出发，秉承新药研发和伴随诊断共同开发的理念，开创性地延伸License-in/“VALUE ADDED”/License-out的商业模式。

具体怎么解释这个商业模式的概念？顾之杰表示，赛菲尼模式的开端是商业，然后是研发，再进入商业化。“赛菲尼在挑选到合适项目之后，商务拓展部门先去谈收购，然后利用我们的技术，把选择合适的病人的分子检测加在临床Ⅱ期上，把分子分型做出来，再开启新的临床Ⅱ期试验。研发成功后，再将新药授权出让。”

顾之杰透露，赛菲尼目前的在研项目大概在10个左右。公司计划以每个药2-3年为期，使该研发中新药能够顺利完成临床Ⅱ期进入临床Ⅲ期，整个过程风险可控、成功率高。基于临床Ⅱ期到临床Ⅲ期为药物开发价值增值的黄金段，期望项目的投资回报率可达数十倍。

而让失败的Ⅲ期药物“起死回生”只是赛菲尼的第一阶段，第二阶段是参与药企研发新药的临床试验合作，第三阶段则是对上市后的药物再扩展适应症。

在日前由上海市生物医药技术研究院和赛菲尼医药联合举办的论坛会上，与会专家表示，赛菲尼和跨国药企在研发和上市阶段都有很大机会，比如加快临床、锁定入组患者人群、扩大适应症等，“举个例子，可以看看新药的受试者在什么阶段生存曲线分离，是哪一型的人群拖累了整体有效性。”

顾之杰表示：赛菲尼的商业模式追求是，成为新药研发临床Ⅱ期试验周期最短、增值最快的公司；向全球性的大型制药公司提供可持续开发的、可进入临床Ⅲ期的项目；快速完成项目转化的先驱企业。

据《科创板日报》记者了解，市场上商业理念类似的公司还有索元生物，不过二者的技术路线不同。索元是从跨国药企引进Ⅲ期失败的药物后，利用其生物标记物平台（Biomarker）技术在残余的临床样本中找到可预测药物疗效的生物标记物，从而达到“变废为宝”目的。

目前，索元生物正在科创板上市申报中。