阿尔茨海默终于有新药了!但对医学界来说这或许只是开始……
原创
2021-06-08 16:41 星期二
科创板日报记者 金小莫

《科创板日报》(上海,记者 金小莫)讯,由百健(Biogen)/卫材(Eisai)研发的阿尔茨海默病(下称:AD)新药ADUHELM获美国食品和药物管理局(FDA)加速批准上市的消息,在资本市场与医药行业内引发热议,双方对于药品价值的认同却有不同。

6月8日,FDA 通过加速审批通道批准了百健/卫材的粉状蛋白抗体Aduhelm(通用名aducanumab)用于AD治疗。该药物是一种人类单克隆抗体,靶向β淀粉样蛋白(Aβ),可有选择性地与AD患者大脑中的淀粉样蛋白沉积结合,然后通过激活免疫系统,将大脑中的沉积蛋白清除。Aduhelm定价为每年5.6万美元,专家预测峰值销售可达上百亿美元。

资本市场上,该消息直接触发百健高涨38.34%,正在开发同靶点AD药物的礼来也跟涨10.15%。

有分析人士对《科创板日报》记者指出,这体现了市场对于AD药物的迫切需求,同时,FDA也借此向其他AD药物研发企业释放出了某种鼓励信号。

事实上,AD药物的开发实在是太难了!公开资料显示,由于AD的发病原因和具体机制尚不完全清楚,几乎全部的药物开发全部折戟。有人粗略统计过,全球大小药厂在AD领域的尝试几乎全部失败,失败项目逾200个。

同时,AD又是当今最大的公共卫生挑战之一。《柳叶刀》于2020年的一份报告提到,全世界大约有5000万人患有痴呆症,预计到2050年这一数字将增加到1.52亿。

赛默罗生物CEO李帅表示,“AD,这个领域是英雄埋骨之地,也是未来王者诞生之地。

此次ADUHELM虽得以获批上市,但《科创板日报》记者在问询中得知,医药圈内多数人士却对此不置可否:“这是对AD新药研发最大的利好!这样的药效也能批准?很多公司对自己的项目更有信心了”“政治赢了科学?”“FDA不再是原来的FDA了”……

ADUHELM的上市之路也是一波三折。据公开资料,ADUHELM于2019年开始进行两项三期临床研究,初步的数据结果被评估为“不太可能改善AD患者认知功能”; 然而,Biogen医学数据统计师在分析了更大的数据集之后,发现在其中的一项研究中,接受高剂量ADUHELM治疗的AD患者在第78周的认知能力评分与对照组相比显著降低了23%,到达了主要终点。

于是又经过一系列研究以及数据分析,Biogen向FDA提交了BLA(生物制品许可申请)。

尴尬的是,在FDA审批过程中,专家组中无人支持该药物上市。另有人士分析称,这个审批对患者疾病特征(abeta水平、疾病严重程度、ApoE水平等)没有限制、也没有脑水肿的黑框警告,是全面放水。

有国内的药物审批专家却对《科创板日报》记者表达了不同的理解。

“FDA允许治疗严重疾病的药物提前批准,并基于替代终点(记者注:替代终点是一个标志物,如实验室测量、影像学图像、物理体征或其他被认为可以预测临床获益的测量,但其本身不是临床获益测量。)填补未满足的医疗需求。”该人士表示,这表明,该药物临床获益仍存在一些不确定性时,但该药物可能比现有治疗提供有意义的治疗获益。

同时,批准上市后,制药公司仍然需要进行研究,以确认预期的临床效益。如果验证性试验表明该药物实际上提供了临床益处,那么FDA将批准该药物的传统批准。如果验证性试验没有显示药物提供临床效益,FDA有适当的监管程序,可以导致从市场上移除药物。

“两年前,NMPA附条件批准了‘971’上市,也引起业界的质疑,甚至怀疑CDE的专业度,这次FDA批准Aduhelm,在我看来,其实双方都是在基于各自的医学思维下,遵循审批规则,努力工作,以求为公众带来福祉。其他的,让上市后的验证性试验数据来做证明。”他表示称。

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